Останнім часом інформаційний простір України сколихнули численні емоційні кампанії зі збору коштів на дороговартісне лікування за кордоном для дітей із рідкісним генетичним захворюванням — прогресуючою м’язовою дистрофією Дюшенна (ПМД Дюшенна). Бажання суспільства допомогти є беззаперечно позитивним, проте спосіб, у який висвітлюється ця тема, викликав глибоке занепокоєння у медичної та пацієнтської спільнот.

Департамент охорони здоров’я Львівської обласної державної адміністрації (ЛИСТ №22-2420/0/2-26 від 13.05.2026), посилаючись на звернення Міністерства культури України та Громадської організації «Дюшенна Україна» (ЛИСТ №17 від 06.04.2026), закликає заклади охорони здоров’я та інформаційні ресурси до відповідального та етичного висвітлення теми орфанних (рідкісних) захворювань.

Експерти наголошують: поширення неперевіреної або викривленої медичної інформації може мати негативні наслідки для пацієнтів та їхніх родин.

Інноваційна терапія: факти проти емоцій

Приводом для спільних зборів коштів стала поява у світі інноваційного препарату генної терапії для лікування ПМД Дюшенна, схваленого Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA). Препарат демонструє здатність уповільнювати або зупиняти прогресування хвороби, проте виключно для певної групи пацієнтів (залежно від віку — 4-5 років — та специфічних генетичних показників).

ГО «Дюшенна Україна» та провідні медичні фахівці (зокрема НДСЛ «Охматдит») звертають увагу на ключові факти, які часто замовчуються у публічному просторі:

1. Препарат не є панацеєю для всіх: Його призначення можливе виключно на основі спеціалізованих генетичних досліджень.
2. Потрібен комплексний супровід: Застосування потребує складного обстеження до та пожиттєвого клінічного контролю після введення.
3. Ризики: Без належного медичного супроводу терапія може становити ризики для здоров’я.
4. Юридичний статус: Станом на зараз цей препарат не зареєстрований ні в Україні, ні в країнах Європейського Союзу.

Надзвичайно висока вартість терапії (близько 3 мільйонів доларів США за одну ін’єкцію) змушує родини звертатися до медіа, блогерів та закладів культури. Однак емоційне та непрофесійне висвітлення цієї теми призводить до небезпечних наслідків.

Пастки недостовірної інформації: наслідки для пацієнтів

Медики фіксують численні звернення від батьків, які через спотворену інформацію стикаються з серйозними проблемами:

• Відмова від необхідного лікування: Формування хибних очікувань («зберемо гроші на чарівний укол») призводить до того, що діти відмовляються від фізичної терапії, ігнорують використання ортопедичних засобів. Насправді ж ці заходи є основою підтримки якості життя та запобігання ускладненням незалежно від застосування генної терапії.
• Дискредитація існуючих стандартів care: Необережні коментарі публічних осіб про «безперспективність» лікування в Україні знецінюють системну роботу, яка вже запроваджена в країні.
• Психологічне виснаження родин: Тиск через необхідність термінових зборів величезних сум та хибне відчуття провини, якщо збір не вдається, катастрофічно впливають на ментальний стан родин.
• Порушення прав дітей: Використання емоційно вразливого стану дітей у публічному просторі задля збільшення зборів є етично неприпустимим.

Стандарти лікування в Україні: що вже працює

У листі ГО «Дюшенна Україна» до Міністерства культури України наголошується, що в Україні вже функціонують спеціалізовані референтні центри. Завдяки партнерству ГО з НДСЛ «Охматдит», Українським медичним центром реабілітації дітей з органічним ураженням нервової системи МОЗ України та міжнародними експертами, в країні запроваджено:

• Ранню генетичну діагностику;
• Комплексне індивідуальне обстеження та лікування відповідно до міжнародних стандартів;
• Групове навчання для пацієнтів та батьків.

Українські фахівці пройшли навчання в провідних нейром’язових центрах Італії, Великої Британії, Швеції, співпрацюють з науковцями з усього світу (США, Німеччини, Франції тощо), і зараз працюють робочі групи експертів при МОЗ для затвердження відповідних національних Настанов.

Заклик до відповідальності

Враховуючи суспільну важливість теми та ризики, Департамент охорони здоров’я ЛОДА та пацієнтські організації закликають:

• Заклади культури, діячів мистецтва, представників медіа, блогерів та публічних осіб: Під час освітлення теми ПМД Дюшенна та зборів коштів утримуватися від публічних коментарів медичного характеру та закликів без залучення профільних фахівців.
• Поважати права пацієнтів: Ставитися з повагою до прав та психологічного стану дітей та їхніх родин, уникати сенсаційності та надмірної емоційності.
• Співпрацювати з експертами: ГО «Дюшенна України» готова виступати експертним партнером у підготовці інформаційних матеріалів та роз’яснень для забезпечення коректного висвітлення даної теми.

Ми маємо діяти спільно, але відповідально, задля збереження здоров’я, гідності та якості життя дітей в Україні.

Стаття підготовлена за підтримки ГО «Дюшенна Україна», НДСЛ «Охматдит», ГО «Українська Академія дитячої інвалідності», ГО «Орфанні за життя», Українського товариства генетики людини та Європейської асоціації медицини сну та нейрофізіології в Україні.